Projekt C04: Mechanismen und Interventionsstrategien gegen autosomal-dominante tubulointerstitielle Nierenerkrankungen
Das Hauptziel unseres Projekts ist es, das molekulare Verständnis von ADTKD zu verbessern, um Interventionsstrategien in zellulären und murinen Modellen zu entwickeln und zu validieren. Wir wollen neue ursächliche Gene für ADTKD identifizieren und dadurch weitere Einblicke in die Krankheitsmechanismen gewinnen.
Darüber hinaus werden wir aus Patienten gewonnene tubuläre Zellen mittels RNA-Sequenzierung und Metabolomik untersuchen, um neue Signalweg-Signaturen zu identifizieren. Schließlich werden wir aus Patienten gewonnene Zellen und Mausmodelle verwenden, um Interventionsstrategien (Antisense-Oligonukleotide und BRD4780) zu validieren, die grundsätzlich für klinische Anwendungen geeignet sind.
